الهيئة العامة للغذاء والدواء توافق على تسجيل دواء جاسكايد لعلاج التليف الرئوي مجهول السبب

الموافقة على تسجيل المستحضر

أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن اعتماد تسجيل دواء “جاسكايد” الذي يحتوي على المادة الفعالة نيراندوميلاست، للاستخدام لدى البالغين المصابين بالتليف الرئوي مجهول السبب. جاء الإعلان عبر حساب الهيئة على منصة “إكس”.

آلية العمل والنتائج السريرية

ينتمي المستحضر إلى مجموعة مثبطات إنزيم الفوسفوديستيراز من النوع الرابع، ويظهر تأثيراً مميزاً على الفرع الرابع PDE4B المتواجد في أنسجة الرئة. من خلال تثبيط هذا الإنزيم، يرتفع داخل الخلايا مستوى أحادي فوسفات الأدينوزين الحلقي، ما يؤدي إلى تقليل إفراز عوامل النمو التي تحفز التليف والسيتوكينات الالتهابية التي ترتفع لدى مرضى التليف الرئوي مجهول السبب.

دعمت الموافقة تقييم شامل لفعالية وسلامة وجودة الدواء، استند إلى الدراسة المحورية من المرحلة الثالثة التي تحمل رمز FIBRONEER-IPF وشملت 1,177 مريضاً تم توزيعهم عشوائياً لتلقي جرعات 9 ملغ أو 18 ملغ مرتين يومياً أو دواء وهمي لمدة 52 أسبوعاً. في الأسبوع الثاني والخمسين، بلغ متوسط انخفاض السعة الحيوية القسرية (FVC) 115 مل في مجموعة 18 ملغ، و139 مل في مجموعة 9 ملغ، مقابل 184 مل في المجموعة الوهمية. كان الفارق مقارنةً بالوهمي 69 مل للجرعة الأعلى و45 مل للجرعة الأقل، مع تحقيق كلا الجرعتين انخفاضاً ذا دلالة إحصائية في إبطاء تراجع وظائف الرئة.

هذه النتائج تتوافق مع ما أظهرته دراسة سابقة من المرحلة الثانية ضمت 147 مريضاً، حيث أدى إعطاء 18 ملغ مرتين يومياً إلى تحسين ملحوظ في FVC بعد اثني عشر أسبوعاً بالمقارنة مع الوهمي. أبرز الآثار الجانبية المبلغ عنها كانت الإسهال، والغثيان، وفقدان الشهية، وانخفاض الوزن، وآلام الظهر، ويستلزم استعمال الدواء إشرافاً طبياً وفق النشرة المعتمدة.

السياق ضمن برنامج الأدوية اليتيمة ورؤية 2030

يأتي هذا الترخيص في إطار برنامج الأدوية اليتيمة الذي يهدف إلى دعم تطوير وتسجيل المستحضرات المخصصة للأمراض النادرة والحالات ذات الخيارات العلاجية المحدودة، ما يسهم في تسريع وصول العلاجات النوعية وتوسيع نطاق الخيارات المتاحة. يتوافق ذلك مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية السعودية 2030.